儿童急性淋巴细胞白血病治疗又有新进展!1月25日，重庆精准生物技术有限公司(简称“重庆精准生物”)自主研发的CAR-T细胞产品pCAR-19B细胞自体回输制剂，正式启动II期注册临床试验。该产品将用于治疗儿童、青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。这也是国内首个针对该适应症进入II期注册临床试验的CAR-T产品。
▲重庆精准生物研发人员正在进行研究试验。(重庆精准生物供图)
据悉，白血病是在儿童、青少年中占首位的恶性疾病，发病率为(3-5)/10万，也是导致儿童及青少年死亡的主要疾病之一。儿童及青少年白血病90%以上为急性白血病，其中急性淋巴细胞白血病(ALL)约占75%，这其中又有约80%为B细胞急性淋巴细胞白血病。
“急性淋巴细胞白血病目前仍以化疗为主，儿童B细胞急性淋巴细胞白血病初诊完全缓解率可达90%以上，但仍有10%-20%患者不能达到完全缓解，或缓解后复发，称为复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。”重庆精准生物临床中心项目总监姚超博士介绍。
据了解，CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。T细胞属于淋巴细胞，大量存在于人体内，发挥着免疫作用，是对抗肿瘤细胞的“主力*”。但是，肿瘤细胞很狡猾，会伪装，不易被发现。CAR-T疗法则是将人体内的T细胞激活，并装上“定位导航装置”CAR(肿瘤嵌合抗原受体)，从而把T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”CAR-T细胞，专门识别并高效杀灭肿瘤细胞，实现对肿瘤患者的靶向治疗。
“CAR-T疗法首先是抽取患者的血样获取T细胞，然后在体外制备CAR-T细胞并进行扩增培养，再回输到患者体内，对肿瘤细胞进行识别和杀灭。”姚超表示，由于是采用患者自身的T细胞，一次输入后，CAR-T细胞可以存续很长时间发挥效用，从而降低肿瘤的复发率，并且对患者的损伤很小。
▲CAR-T治疗流程。(重庆精准生物供图)
据悉，由重庆精准生物自主研发的pCAR-19B产品于年2月获得国家药监局的默示许可，开展儿童复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症注册临床试验。I期注册临床试验共有9例符合条件的儿童、青少年患者接受治疗，均为难治性或多线治疗后复发的患者。治疗后，9例患者均获得完全缓解，总体缓解率达%，展现出良好的安全性和耐受性。
“II期注册临床试验为多中心临床试验，由华中科技大学同医院、首都医科医院牵头，在全国10医院开展临床试验患者招募，进一步评估pCAR-19B治疗儿童、青少年复发/难治性白血病的有效性。”姚超表示，II期注册临床试验完成后，他们将提交药品上市申请。